Genski inženiring hemofilijo

Kot smo že poročali, so nemški znanstveniki uporabili genske tehnike inženiringa, da bi preprečili bolezni srca. Zdaj pa so te metode se lahko uporabijo proti bolezni krvi. Ameriški znanstveniki so končno uspeli doseči oprijemljive rezultate v boju proti neozdravljivo boleznijo v krvi, še posebej, hemofilijo. Nova tehnologija omogoča, da se odstranijo genetske napake, ki sprožijo človekove bolezni krvi, ki se ne morejo soočiti z obstoječimi zdravili. Znanstveni dosežki so bili imenovani za urejanje genom.

Poskuse smo izvedli na miših. So namerno okužili hemofilike, uničuje sposobnost telesa za oblikovanje eritrocitov. Če je tako bolezen kakršnokoli poškodbo ali praske povzroča hude krvavitve, kot protein, ki je potreben za tvorbo trombocitov, krvni zgoščevanje, ne proizvaja. En fant 30 tisoč je rodil s to boleznijo. To zahteva konstanto za normalno življenje transfuzijo krvi, krovesvertyvayuschie vsebujejo sestavine.

Katherine Visoka, Doktor Hospital Otroški Philadelphia in direktor celične in molekularne Therapy Center, je v intervjuju za revijo Nature poročali, da genom urejanje To je dovoljeno skoraj v celoti obnoviti normalno delovanje krvi, brez povzročanja očitne neželene učinke.

V prvem koraku miši injiciramo virusni prevodnik, ki naj celice jetra, odgovoren za proizvodnjo beljakovin. Doseganje ciljev, ki jih je predstavil v posebnih celicah encimi, silijo spreminjanje genske sekvence. Encimi nosijo DNA fragmente zdravih genov za zamenjavo njihovih poškodovanih območij, ki so odgovorni za hemofilijo.

Raven proizvodnje beljakovine To dvigne na 5%. To je dovolj, da se zmanjša tveganje za hemofilijo. Z zmerno krvavitev bolezni se lahko pojavijo le med operacijo ali resnih poškodb, kot tudi pri povsem zdravih ljudeh.

Ker ta molekularne spremembe deluje namensko in verjetnost napake je minimalen, bo ta izogniti resne posledice, kot je pojav levkemija in druge vrste raka.