Novo orodje v boju proti hemofilijo

Nazadnje so znanstveniki lahko dosegli uspeh pri zdravljenju življenje ogrožajoče hematopathy - hemofilijo, ki je slab strjevanje krvi.

"Skupina britanskih in ameriških raziskovalcev je sodeloval v njej Hemofilija B skupina, označen s tvorjenjem kršitve beljakovine (Faktor IX), ki je odgovorna za postopek koagulacijo, tj strjevanje krvi, "- je dejal ScienceDaily poročali. Bolezen povzroča recesivna dedne mutacija v Kromosoma X., zato je navadno skupine B, kot tudi A, C, da je moški, ki so bolni. Edina olajšava za potek bolezni pri teh bolnikih so injekcija Faktor IX večkrat na teden, in proizvodnja tega dejavnika je zelo drago.

In do te točke, so znanstveniki poskušali za zdravljenje hemofilije, so poskušali storiti z uvedbo popravljene genske kopije, vendar ti poskusi so bili neuspešni.

Bistvo novega načina je, kot sledi: za zagotavljanje genetskega materiala, ki je potreben za sintezo faktorja IX, ki se uporablja zdravniki adenovirus 8. V eni izmed bolnišnic v prvem testu je pokazala dobre rezultate: pri koncentracijah v krvi pacientov faktorja IX se je povečala za 2-12%, čeprav je to manj kot en odstotek. To Razširitev na nove dejavnike ravni v zvezi z dejstvom, da so bili bolniki vstavi različne odmerke: dva iz dna prejela nizkim odmerkom, dva - od povprečja, in dva - visoka. Poleg dejavnikov, na visoki ravni, pri bolnikih, ki so prejemali visoke odmerke adenovirusa 8, je bilo tudi bolj trajen učinek v naslednjem letu in pol. Toda eden od bolnikov, še vedno potrebujejo steroidno terapijo, tudi če kratkoročno. To se je zgodilo zaradi pojava imunskega odziva na zdravila v jetrih.

Rezultat raziskave je bil zadovoljen, zdravniki in bolniki, ki so posledica štirje ljudje uspeli popolnoma opustiti tedenske injekcije faktorja IX. Poleg tega je vse izginilo težko in boleče, se ustavi krvavitev. Nekateri od njih imajo zdaj priložnost, da sodelujejo v športu, čeprav je prej bila kontraindicirana.

"Mi smo prvič uspeli doseči trajen in pozitiven učinek na proizvodnjo krvnih faktorjev, da je v svojo korist, to nam daje upanje za hitro obdelavo hemofilija, ki je bolj pogosta, kot tudi druge genetske bolezni, "- je dejal Amit Natvani, avtorji raziskave in zdravnik iz College London.